ロシュの筋萎縮治療薬「エレビディス」。後期臨床試験で良好な結果を示す

エレビディスは、ロシュ社が開発した筋萎縮治療薬で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者を対象とした後期臨床試験で良好な結果を示しました。
その試験結果の詳細や薬剤の特徴、承認状況について解説します。

エレビディスとは

エレビディスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する初の遺伝子治療薬として開発されました。
本剤は、1回の点滴投与によって「マイクロジストロフィン」と呼ばれる短縮型のジストロフィンを筋肉内で発現させることで、DMDの症状の進行を抑制することを目的としています。

これまでのDMD治療では、対症療法が主流でしたが、エレビディスは根本的な治療の可能性を持つ画期的な薬剤です。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、進行性の筋肉の喪失を特徴とする遺伝性疾患です。

主に幼少期の男性に発症し、初期症状として歩行困難や筋力低下が見られます。
時間の経過とともに症状が進行し、最終的には呼吸機能や心機能にも影響を及ぼします。

エレビディスは、2023年6月22日に米国食品医薬品局（FDA）から迅速承認を受けています。

4歳から5歳までの歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者に対する治療薬として使用が認めらています。
早期治療によって疾患の進行抑制に効果的であると判断されています。

エレビディスは、筋肉の変性を抑制し、運動機能を維持することを目的とした治療薬です。
DMDの根本的な原因であるジストロフィン遺伝子の変異に対処するために設計された単回投与の遺伝子導入療法薬として用いられています。

特定のタンパク質の発現を促進することで、筋肉の損傷を軽減し、患者の生活の質（QOL）を向上させる効果が期待されています。

エレビディスの働きによって、骨格筋におけるマイクロジストロフィンの産生が促進され、筋肉の機能維持を目指せるようになります。
DMDに対する遺伝子治療の分野では画期的なアプローチとされており、今後のさらなる適応拡大が期待されています。

エレビディスの後期臨床試験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの4歳以上の男性患者にエレビディスを単回投与し、2年間の経過観察を行いました。
その結果、立つ・歩く・走るといった基本的な動作の困難が統計的に有意に軽減されることが確認されました。

試験対象	4歳から7歳の歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー男性患者
試験人数	126名
試験期間	2年間
主要評価項目	ノース・スター歩行能力評価（NSAA）スコアの改善
副次的評価項目	・床から立ち上がる時間・10メートル歩行時間・4段階段昇降時間・Stride Velocity 95th Centile（SV95C）
結果	副次的評価項目において、臨床的に意義のある改善が観察
安全性	新たな重大な副作用は確認されず